| 一般將新藥的臨床試驗分做四期： |
| 第一期(Phase
I)： |
這些主要在人體進行的試驗，旨在建立該藥物對人體安全性的資料，包括評估新藥的給藥途徑(例如：口服、靜脈注射、或肌肉注射等)、給予頻率、以及藥物的安全劑量(最大耐受劑量)。基於安全性的考量，第一期試驗大多數僅在少數健康男性自願者身上進行。
但是，由於癌症治療所用藥品的毒性較大，在健康的受試者身上進行第一期試驗不合倫理，因此會直接試用於癌症病患。
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| 第二期(Phase
II)： |
當第一期試驗完成，並且得到新藥的安全劑量之後，第二期試驗將持續測試新藥對人體的安全性，也會開始評估此新藥實際的療效。
就用於治療癌症的新藥而言，第二期試驗通常會針對單一特別的癌症。
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| 第三期(Phase
III)： |
這一期的試驗主要針對於新藥(或新的治療組合)，與目前使用的藥物(或現有的標準療法)做比較。凡參與這一期臨床試驗的病患，會隨機地被分派到新的治療組合或是標準療法，兩組中的其中一組。為了達到統計上的意義，第三期試驗通常會有較大量的病患參與，並且常於許多國家的大型醫院或癌症醫學中心執行試驗。
當第三期試驗結束後，藥廠便會申請藥品許可證的審查。
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| 第四期(Phase
IV)： |
也就是藥品上市後的研究(Post-marketing studies)。當新藥獲得上市許可證，並開始使用於一般大眾病患身上後的這段期間。目前是持續監測該藥物的療效，以及可能因長期使用後產生的副作用。
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