新藥的成分會先在動物身上進行廣泛的試驗，這些在實驗室所進行的動物試驗和人體細胞試驗，通常會持續很多年，一旦試驗的結果成功，藥廠會將這些實驗室的數據送到衛生署以及人體試驗委員會進行審查，並申請研究中新藥申請(Investigational New Drug, IND)，待取得許可進行人體臨床試驗後，才能開始進行人體臨床試驗。

什麼是臨床試驗(Clinical trial)？
指藥品施用於病人或健康自願者身上，以研究該藥在人體的吸收、分佈、代謝和排泄的過程，及發現或驗證其療效和安全性的系統性研究。

就癌症的研究領域而言，臨床試驗是針對研究癌症過程中所產生的問題而設計的一種實驗方法。癌症治療的進步有極大部分，要歸功於從許多大型的臨床試驗中所累積而得的知識，這些臨床試驗結果提供了我們更新更好的治療方法。

臨床試驗的目的，除了試驗新的癌症治療方法，還包括研究藥物以外的防癌方法，早期癌症篩檢的方法，或是癌症對於病患心理上及生活上的衝擊以及因應之道等。