文/趙群 (UCLA流行病學博士班進修中)
潤稿/仇琍茵（TTY癌症科學發展處臨床研究部)

　　藥物經濟學(Pharmacoeconomic)簡單來說，乃是對藥物的經濟評估，也就是將經濟學中估計成本的觀念融入藥物成效衡量的綜合性分析。此種分析的目的，在瞭解對於研究藥物所增進的健康利益(相對於某一對照治療)，需用多少資源成本來換取。其結果則通常以邊際成本/單位增進之健康效益來表達 (incremental cost-effective ratio)。

　　 常見的藥物經濟分析形態為成本效益分析 (cost effectiveness study) 、另有Cost-Minimization Analysis、Cost-Benefit Analysis及Cost-Utility Analysis，各適用於不同的研究目的。藥物經濟學的理論基礎，可說是源自於健康福利經濟學 (welfare economic)。經濟學家一般認為目前人們並未能有效地分配社會醫療資源。有鑑於此，經濟評估開始被應用於醫療行為上。此類分析，將有助於決策者更有效地分配利用有限的社會資源，以期將所獲利益最大化。

　　現今藥物經濟評估的運用，可以大致分為幾個層面:新藥給付的依據、已上市藥品再定價之依據、提供業界協助市場銷售等，或是做為提供醫療使用決策者、法規單位、或病人團體引用該藥物的輔助決策工具之一。

藥物經濟學在歐、美、澳、加等國家的應用

　　近十幾年來，由於歐、美、澳、加等工業國家的醫療花費，呈現不斷節節上升的趨勢(其中尤以處方類藥品為甚)。節制醫療花費，便成為醫療費用的給付者刻不容緩的訴求。這使得人們對於在醫療服務的提供中併入經濟成本的考量有了不同的接受度，而「成本」及「經濟評估」在醫療領域裡的角色亦重新受到審視。

　　藥物經濟評估的資訊，在許多國家已被正式引用於醫療決策的制定。澳洲於1992年起對所有新藥品的審核，不僅要求臨床試驗的結果，也同時要求藥物經濟學的數據，作為是否給付的依據。這也是全世界第一個由立法要求業者提出藥物經濟數據的國家。加拿大在省級健保體系上也多有類似做法，以英屬哥倫比亞和安大略省為例，所有新藥品如欲申請健保給付都需附上該產品藥物經濟學的評估，再由省府專家團隊檢視後提出給付建議。英國的作法則稍有不同，經濟評估由公家研究單位(United Kingdom’s National Institute for Clinical Excellence (NICE))直接執行(而非由藥商進行) ，再由NICE對National Health Service(NHS) 提出建議。

　　在美國，由於健康保險市場上的業者眾多，保險藥品給付項目的建立往往無一定標準。不同的保險公司，甚至同一個團隊每次審核決策的根據皆不盡相同。這些依據通常包括了醫學文獻、醫師回饋、藥廠文獻，並牽涉到藥商所提供的折扣。 有鑑於藥品給付(formulary)的建立往往缺乏透明度及有力的科學根據，the Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) 於2000年建立了藥品給付項目的指導方針，並鼓勵相關業者(保險公司、醫院、medicare 等)多加採用。其中主要的改變，便是在於保險公司將主動要求藥商在申請給付時提供包括藥物經濟評估的相關資料。此方針的制訂，正反映了美國醫療業近年來強調evidence-based medicine的態度，以及將經濟評估納入醫療考量的潮流。

　　除了保險給付項目的審核，藥物成本效益在其它層面可能更具影響力: 例如藥物等級的劃分。許多保險公司將藥物分作三等級 (three tiers)，而每級被保險人所須支付的部份負擔（co-payment）不同。第一級通常為所有generic 的藥物，部份負擔最低；第二級藥物為preferred brand ，部份負擔較第一級高；至於第三級則為non-preferred brand， 部份負擔最高。那麼一個原廠藥物如何被歸定為第二級或第三級呢？決策的專家團隊除考量其安全性與效用外，藥物經濟學的數據亦是重要依據。這個系統的設計便是以直接取自消費者口袋的部份負擔額，來鼓勵醫師和病人多使用學名藥或成本效益佳的藥物。

藥物經濟學的發展趨勢

　　如前所述，藥物經濟學的重要性在各國皆與日俱增。越來越多臨床試驗必須同時達成評估療效及資源成本的目的。甚至大藥廠已不再將藥物經濟的數據，僅視為一項市場行銷的工具，而是將其視為產品的性質之一，如同產品的安全性與療效同等重要。

　　由於藥物經濟的數據直接影響著產品的上市和銷售，藥廠自然有強烈的動機呈現出良好的研究數據，加上藥物經濟學的發展遠不如臨床試驗那樣久遠深耕，研究設計本身及其結果的公正性和可信度，確實引人質疑。針對此一考量，New England Journal of Medicine (NEJM)曾於1994年宣布，該期刊將不刊登由藥廠雇用的研究人員所進行的藥物經濟學研究發表，而須由獨立學術或研究機構來進行的評估，以增加結果的可信度，避免刊登研究者因自身的動機或偏好，有意無意導向的偏頗結果。然而此種作法若成為一種普遍的態度，在藥物經濟資訊需求日增之時，可能導致研究效率的降低。如何建立起研究的指導方針，建立起一套能讓各界在研究的形式及發表上有規可循的標準，避免在方法上不必要的錯誤和差異，似乎更能由根本上改善這個問題。目前許多國家的專家團體，皆致力於藥物經濟分析指導方針的建立，包括許多執行形式的標準化，如標準case report form的建立。(有興趣者可由 www.ispor.org連結各國現有規章)

　　同時，擁有一個對研究結果高標準要求的環境才能積極鼓勵優質、透明化的研究產出，以防止偏頗研究結果的不當使用。因此，決策者或相關讀者需同時具備對該特定領域及經濟評估的適度認識，並對研究報告的素質審核評估，來解釋運用藥物經濟評估的結果。以癌症治療為例，研究者所選擇分析的副作用項目、追蹤病人的時間長短、以及包括或未包括那些資源使用等，都可能影響研究結果。讀者適切的判斷，相形重要。有關如何評鑑藥物經濟學的研究報告，可以參考M.F. Drummond et al: Methods for the economic evaluation of health care programs和Durmmond MF et al: Guideline for authors and peer reviewers of economic submission to the BMJ兩篇文章。

另一方面，藥物經濟學的資訊仍有它的限制及爭議性(例如QALY的公平性(equity)或誰的觀點出發等)。畢竟，藥物經濟評估在絕大多時都不該做為決策的唯一準則，而應是一項做決策的輔助工具，使決策者在面對選擇時有更全面的參考點。因此，培養出一個成熟的藥物經濟學的大環境，應是醫藥業界及其他相關決策者共同努力才能達成的目標。唯有在成熟的環境下，藥物經濟學的資訊不僅能提供是市場行銷上的運用，更能成為一項協助社會醫療決策的系統化分析工具，使我們的醫療環境能更為健全發展。

參考資料

• MF Drummond et al. Methods for the economic evaluation of health care programs. Oxford 1997.
• MR Gold et al. Cost-effectiveness in health and medicine. Oxford 1996.
• JK Kassirer and M Angell. The journal’s policy on cost-effectiveness analysis. NEJM 1994, 331(10):669-670.
• Durmmond MF and Jefferson TO. Guideline for authors and peer reviewers of economic submission to the BMJ. BMJ 1996; 313: 275-283.